經濟觀察網 記者 丁文婷 11月20日是聯合國“世界兒童日”，國際著名腫瘤期刊《Cancer Letters》中一項針對2000-2010年間中國兒童癌癥的研究顯示，中國每年約有3萬-4萬名兒童確診腫瘤，這意味著，平均每天就有近百例新增病例出現。近十年來，這一數字每年正以2.8%的速度增長，惡性腫瘤已成為兒童第二大致死原因，但許多兒童腫瘤的治療卻面臨著“無藥可用”的困境。
在2021世界兒童日·兒童腫瘤公益科普主題行動中，上海復旦大學附屬兒科醫院腫瘤外科主任董巋然表示：“我在兒童腫瘤治療手術過程中碰到很多孩子進行化療、放療，他們的父母總會問我們，還有什么藥可以用？我知道沒什么藥能給他們用?！?/p>
拾玉兒童公益基金會秘書長、美國杜克大學癌癥生物學博士李治中介紹，目前，兒童腫瘤治療中很大一部分藥物都是“安慰劑”，有時并沒有更好的藥物用于治療。他表示，兒童癌癥本質上并不是小一號的成人腫瘤，各種兒童腫瘤都需要新藥的研發，而現在兒童腫瘤患兒康復的過程中，經歷的都是手術化療、放療，很少聽到成人腫瘤治療中常用的靶向藥或免疫藥。
“實際上，由于兒童腫瘤的特殊性，以及近年來早期診斷和規范診療水平的大幅提升，如今兒童腫瘤的整體生存率已經能達到80%以上。在科學、規范的積極治療下，許多患兒有機會實現康復。”首都醫科大學附屬北京兒童醫院的王煥民教授介紹。
藥物缺乏的原因在于，許多兒童腫瘤本質上是罕見病。李治中介紹，目前對罕見病，包括成人的罕見腫瘤臨床研發都非常稀少。因為面臨著經濟和臨床研究的困難，藥企一般不會作為優先級來考慮。而且，兒科的臨床相對來說要求更高，更加難做。
百濟神州創始人、董事長兼CEO歐雷強表示，現在我們仍然面臨著比如怎么能夠讓產業更快地推動新藥上市，助益更多的患者；如何讓可及、可負擔的藥物惠及更多的患者等諸多問題。“我們需要做更多和兒童癌癥相關的試驗和研究，也要做足夠的項目讓我們的孩子能夠及早地獲得診斷。同時，科研人員和臨床醫生們開展兒童腫瘤新藥研發的風險也很高，缺少足夠回饋的現狀也需要得到改變。”
“百濟神州目前已經有兩款藥是有兒童適應癥。一個是GD2的單抗，另外一個是CD3-CD19雙特異性抗體，治療急性淋巴細胞白血病的產品。其中，治療神經母細胞瘤的GD2單抗此前已經在海南博鰲先行先試。”百濟神州副總裁劉焰告訴經濟觀察網，從去年11月到今年的8月，幫助大約35位患兒接受了GD2單抗的治療。在得到國家藥監局的批準在內地上市后，在其他城市也能可及了。
她同時提到，針對很多家庭在治療過程中需要支付較大的經濟支出，百濟神州也在考慮如何通過和慈善機構合作，讓更多慈善援助、兒童腫瘤的基金支持等項目落地?！艾F在國家對兒童腫瘤越來越關注，也會有一些更好的政策，比如各地的惠民保。這幾年各個地方都推出了很多的政策，還有一些把罕見病或者是一些重大疾病納入到地方的報銷政策里面，我們也會跟多方共同努力來提升患兒家庭的可支付性?！?/p>
此外，百濟神州也在考慮一些針對成人有適應癥的藥物是否可以在一些兒童腫瘤上進行驗證?！耙环矫嫜邪l新的靶點和新的藥物，另一方面，現有用于治療成人腫瘤的產品，我們也愿意探討是不是可以增加研究，探索進行適應癥的注冊，真正以臨床價值為導向。”劉焰說。
