經(jīng)濟(jì)觀察網(wǎng) 記者 黃一帆 2月9日，基石藥業(yè)（02616.HK）宣布，國(guó)家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）已批準(zhǔn)同類首創(chuàng)藥物拓舒沃（艾伏尼布片）的新藥上市申請(qǐng)。
據(jù)了解，拓舒沃是國(guó)內(nèi)首個(gè)獲批的IDH1抑制劑，用于治療攜帶IDH1易感突變的成人復(fù)發(fā)或難治性急性髓系白血病（R/R AML）患者。
這是繼兩款同類首創(chuàng)精準(zhǔn)治療藥物普吉華、泰吉華，以及腫瘤免疫治療藥物擇捷美獲批上市后，該公司在一年內(nèi)成功獲批上市的第四款創(chuàng)新藥。
基石藥業(yè)方面表示，它的上市將填補(bǔ)急性髓系白血病精準(zhǔn)靶向治療的空白，也為公司打開新的治療市場(chǎng)。
根據(jù)公告顯示，急性髓系白血病（縮寫為AML）是成人白血病中最常見(jiàn)的類型，疾病進(jìn)展迅速，絕大多數(shù)為老年患者。在美國(guó)，每年約有2萬(wàn)新發(fā)病例，患者五年生存率約29%。伴隨著人口老齡化，中國(guó)AML發(fā)病率呈逐年上升趨勢(shì)，其中尤以老年和復(fù)發(fā)或難治性患者預(yù)后較差。在中國(guó)，每年約有7.53萬(wàn)白血病新發(fā)病例，其中AML患者的占比約為59%，而在這些患者中約6～10%攜帶IDH1突變。
國(guó)內(nèi)首個(gè)IDH1抑制劑
據(jù)了解，拓舒沃是一款I(lǐng)DH1抑制劑，通過(guò)阻斷IDH1突變體酶的活性，可促進(jìn)AML細(xì)胞的分化，從而發(fā)揮抗腫瘤效應(yīng)。
它的獲批是基于一項(xiàng)中國(guó)注冊(cè)橋接研究CS3010-101。該研究的主要研究者、中國(guó)醫(yī)學(xué)科學(xué)院血液病醫(yī)院王建祥教授表示，一直以來(lái)，現(xiàn)有的針對(duì)IDH1突變的AML患者的治療手段有限，5年生存率較低，患者生活質(zhì)量較差。“作為國(guó)內(nèi)首個(gè)獲批的IDH1抑制劑，我們欣喜地看到拓舒沃在針對(duì)IDH1突變的AML患者中展現(xiàn)了良好的療效與安全性。”
根據(jù)公告顯示，即CS3010-101研究旨在評(píng)估拓舒沃口服治療攜IDH1易感突變的成人R/R AML中國(guó)患者的藥代動(dòng)力學(xué)特征(PK)、藥效動(dòng)力學(xué)特征(PD)、 安全性和臨床療效。在30例可評(píng)估患者中，主要療效終點(diǎn)完全緩解和伴部分血液學(xué)恢復(fù)的完全緩解率為36.7%，其中11例患者均達(dá)到了完全緩解。估計(jì)的12個(gè)月的持續(xù)緩解率為90.9%。該研究成果于2021年歐洲腫瘤內(nèi)科學(xué)會(huì)（ESMO）年會(huì)以優(yōu)選口頭報(bào)告形式公布。
此外，在AML領(lǐng)域，除了用于復(fù)發(fā)難治患者，拓舒沃作為一線療法也取得重大進(jìn)展。根據(jù)公告顯示，拓舒沃用于治療初治IDH1突變的成人AML患者的全球III期研究AGILE的數(shù)據(jù)顯示，與安慰劑聯(lián)合化療藥物阿扎胞苷相比，拓舒沃聯(lián)合阿扎胞苷顯著提高了初治IDH1突變急性髓系白血病（AML）患者的無(wú)事件生存期和總生存期，患者的中位降低。
基石藥業(yè)首席醫(yī)學(xué)官楊建新表示，基石藥業(yè)計(jì)劃未來(lái)與NMPA展開溝通，盡早將這一創(chuàng)新療法帶給更多中國(guó)患者。
多款同類首創(chuàng)新藥集中上市
據(jù)了解，拓舒沃從新藥上市申請(qǐng)獲得受理到成功獲批用了6個(gè)月的時(shí)間。在此之前，2020年，拓舒沃被中國(guó)國(guó)家藥品監(jiān)督管理局藥品審評(píng)中心納入“臨床急需境外新藥名單（第三批）”，獲得快速通道審評(píng)審批資格。同時(shí)，拓舒沃入選了2020版《CSCO惡性血液病診療指南》。
更值得注意的是，這是該公司在過(guò)去一年內(nèi)成功上市的第四款創(chuàng)新治療藥物，其中國(guó)內(nèi)首個(gè)獲批的選擇性RET抑制劑普吉華、中國(guó)首個(gè)獲批用于治療PDGFRA外顯子18突變的GIST治療藥物泰吉華、以及此次最新獲批的國(guó)內(nèi)首個(gè)IDH1抑制劑拓舒沃均為同類首創(chuàng)藥物，而其腫瘤免疫治療藥物PD-L1單抗擇捷美則為潛在同類最優(yōu)。
“拓舒沃的上市，也標(biāo)志著基石藥業(yè)開始邁向更加多元的治療市場(chǎng)。”一位基石藥業(yè)投資者告訴記者，2021年以來(lái)，基石藥業(yè)上市的的新藥已經(jīng)覆蓋了非小細(xì)胞肺癌（NSCLC）、胃腸道間質(zhì)瘤（GIST）、急性髓系白血病等不同治療領(lǐng)域，上述領(lǐng)域均是目前中國(guó)醫(yī)藥(600056)市場(chǎng)未滿足的治療需求。
據(jù)了解，目前，基石藥業(yè)在全球范圍內(nèi)有30項(xiàng)臨床試驗(yàn)正在開展，包括15項(xiàng)注冊(cè)性試驗(yàn)和11項(xiàng)聯(lián)合療法試驗(yàn)。值得注意的是，拓舒沃多項(xiàng)臨床研究也正在開展中，包括用于治療攜帶IDH1易感突變的復(fù)發(fā)難治性骨髓增生異常綜合征的成人患者（MDS）、晚期膠質(zhì)瘤、膽管癌等多個(gè)適應(yīng)癥。
