經濟觀察網 記者 黃一帆 2月9日，基石藥業（02616.HK）宣布，國家藥品監督管理局（NMPA）已批準同類首創藥物拓舒沃（艾伏尼布片）的新藥上市申請。
據了解，拓舒沃是國內首個獲批的IDH1抑制劑，用于治療攜帶IDH1易感突變的成人復發或難治性急性髓系白血病（R/R AML）患者。
這是繼兩款同類首創精準治療藥物普吉華、泰吉華，以及腫瘤免疫治療藥物擇捷美獲批上市后，該公司在一年內成功獲批上市的第四款創新藥。
基石藥業方面表示，它的上市將填補急性髓系白血病精準靶向治療的空白，也為公司打開新的治療市場。
根據公告顯示，急性髓系白血病（縮寫為AML）是成人白血病中最常見的類型，疾病進展迅速，絕大多數為老年患者。在美國，每年約有2萬新發病例，患者五年生存率約29%。伴隨著人口老齡化，中國AML發病率呈逐年上升趨勢，其中尤以老年和復發或難治性患者預后較差。在中國，每年約有7.53萬白血病新發病例，其中AML患者的占比約為59%，而在這些患者中約6～10%攜帶IDH1突變。
國內首個IDH1抑制劑
據了解，拓舒沃是一款IDH1抑制劑，通過阻斷IDH1突變體酶的活性，可促進AML細胞的分化，從而發揮抗腫瘤效應。
它的獲批是基于一項中國注冊橋接研究CS3010-101。該研究的主要研究者、中國醫學科學院血液病醫院王建祥教授表示，一直以來，現有的針對IDH1突變的AML患者的治療手段有限，5年生存率較低，患者生活質量較差。“作為國內首個獲批的IDH1抑制劑，我們欣喜地看到拓舒沃在針對IDH1突變的AML患者中展現了良好的療效與安全性。”
根據公告顯示，即CS3010-101研究旨在評估拓舒沃口服治療攜IDH1易感突變的成人R/R AML中國患者的藥代動力學特征(PK)、藥效動力學特征(PD)、 安全性和臨床療效。在30例可評估患者中，主要療效終點完全緩解和伴部分血液學恢復的完全緩解率為36.7%，其中11例患者均達到了完全緩解。估計的12個月的持續緩解率為90.9%。該研究成果于2021年歐洲腫瘤內科學會（ESMO）年會以優選口頭報告形式公布。
此外，在AML領域，除了用于復發難治患者，拓舒沃作為一線療法也取得重大進展。根據公告顯示，拓舒沃用于治療初治IDH1突變的成人AML患者的全球III期研究AGILE的數據顯示，與安慰劑聯合化療藥物阿扎胞苷相比，拓舒沃聯合阿扎胞苷顯著提高了初治IDH1突變急性髓系白血病（AML）患者的無事件生存期和總生存期，患者的中位降低。
基石藥業首席醫學官楊建新表示，基石藥業計劃未來與NMPA展開溝通，盡早將這一創新療法帶給更多中國患者。
多款同類首創新藥集中上市
據了解，拓舒沃從新藥上市申請獲得受理到成功獲批用了6個月的時間。在此之前，2020年，拓舒沃被中國國家藥品監督管理局藥品審評中心納入“臨床急需境外新藥名單（第三批）”，獲得快速通道審評審批資格。同時，拓舒沃入選了2020版《CSCO惡性血液病診療指南》。
更值得注意的是，這是該公司在過去一年內成功上市的第四款創新治療藥物，其中國內首個獲批的選擇性RET抑制劑普吉華、中國首個獲批用于治療PDGFRA外顯子18突變的GIST治療藥物泰吉華、以及此次最新獲批的國內首個IDH1抑制劑拓舒沃均為同類首創藥物，而其腫瘤免疫治療藥物PD-L1單抗擇捷美則為潛在同類最優。
“拓舒沃的上市，也標志著基石藥業開始邁向更加多元的治療市場。”一位基石藥業投資者告訴記者，2021年以來，基石藥業上市的的新藥已經覆蓋了非小細胞肺癌（NSCLC）、胃腸道間質瘤（GIST）、急性髓系白血病等不同治療領域，上述領域均是目前中國醫藥(600056)市場未滿足的治療需求。
據了解，目前，基石藥業在全球范圍內有30項臨床試驗正在開展，包括15項注冊性試驗和11項聯合療法試驗。值得注意的是，拓舒沃多項臨床研究也正在開展中，包括用于治療攜帶IDH1易感突變的復發難治性骨髓增生異常綜合征的成人患者（MDS）、晚期膠質瘤、膽管癌等多個適應癥。
